JCR 血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「JR-141」を承認申請 先駆け指定品目

幅広い症状があるなか、既存の治療酵素製剤は血液脳関門（BBB）を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に対し効果が期待関連キーワードはありません