TTR型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する2剤目のsiRNA製剤 - 日経メディカル

具体的には、肝臓でのTTRの産生を阻害し、体内組織でのTTRの蓄積を減少させることで、TTR型FAPの症状の改善や進行を抑制する。ブトリシランはsiRNAに肝細胞関連キーワードはありません