JCR 高度な専門性もつ「ライソゾーム病グループ」新設 JR-141の上市見据え

同社によると、国内患者数は約 250 人。既存の治療酵素製剤は血液脳関門（BBB）を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に関連キーワードはありません