メディパルとJCR ムコ多糖症IIIB型治療薬候補・JR-446 24年度上期に国内第1/2相試験開始予定

脳内の中枢神経系へのヘパラン硫酸の蓄積により、睡眠障害、言語消失、行動の変化などの神経症状が急速に進行し、患者や家族の生活の質に大きな影響を与える。関連キーワードはありません