世界初、点滴静注で血液脳関門を通過するムコ多糖症II型治療薬

中枢神経系症状として、知能低下だけでなく、行動の異常や過活動、睡眠障害、痙攣発作などが生じ、これらの症状は重症型のみならず軽症型の患者関連キーワードはありません