ムコ多糖症II型を治療する初の脳室内投与薬

ヒュンタラーゼは既存のイデュルスルファーゼと同一のアミノ酸配列を持つが、重症型MPSII患者における中枢神経症状の改善を目的としており、植込み関連キーワードはありません