糖原病Ia型、異常スプライシング是正による新規核酸医薬を開発－広島大 - QLifePro

... 症状は少なくない。現在、糖原病Ia型に対する治療開発として、AAV遺伝子治療 ... 症状を改善し、かつ長期間安定的な疾患管理を可能にする薬剤が求められて関連キーワードはありません