ニーマン・ピック病C型、NALLで神経機能改善 - 時事メディカル

現行の治療は、グルコシルセラミド合成酵素阻害薬であるミグルスタットにより神経症状の進行を遅らせることに限られている。一方、NALLは経口投与されて全身の関連キーワードはありません