ポンペ病に対する新規治療薬候補の導入に関するMaze社とのライセンス契約の締結 - Shionogi

... 症状を発症する先天性の代謝異常疾患です。世界でのポンペ病の患者数は5 万人と推定されています。現在、ポンペ病の治療は、グリコーゲンの分解に必要な酵素関連キーワードはありません