遺伝子治療レンメルディ、小児の異染性白質ジストロフィーでFDA承認－協和キリン - QLifePro

... 症状を伴わない早期若年型（PSEJ：presymptomatic early juvenile）、初期の臨床症状が現れた早期若年型（ESEJ：early-symptomatic earlyjuvenile）MLDで関連キーワードはありません